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第136章 全球数亿病痛者的天使,封神的林峰!
这知识主要分成四部分组成,第一部分是检测评估风险的部分。
在这其中,前世2019年才被左伟教授发明的新型GOTI检测脱靶技术知识直接灌输到了林峰脑海里。
从此开始,星途基因公司可以轻易检测评估基因编辑脱靶概率,直接提高了基因编辑技术的安全性与风险性。
在这之后就是第二部分,这第二部分就是全身细胞基因编辑部分。
当前全球编辑全身细胞基因的办法有三个。
第一个办法就是使用质粒转染法,构建表达sgRNA、crRNA和表达cas9蛋白的质粒,再将质粒转染进细胞中。
这是最初发明也是最简单的办法,但它的嵌合效率也是最低的。
很难应用于成年人的庞大全身细胞数量,所以就算基因编辑改造也只能改造身体一小部分细胞的基因。
所以这个办法已经被淘汰了,唯一的用途也只是配合克隆技术使用。
毕竟克隆技术本身就是从一个细胞开始分裂发育成长成为一个成年人的,嵌合率低并不影响什么。
至于第二个办法就是病毒转化法,这也是目前各大科研机构研究的主流基因编辑办法。
这个病毒转化法就是将病毒的基因进行编辑,将sgRNA、crRNA和表达cas9蛋白的序列整合进病毒中。
从而达成让病毒攻破感染成年人的全身细胞,对全身细胞的基因进行编辑改造。
即先敲除规定好的基因片段,然后再敲入编辑后的基因,最后再使用特定病毒或者药物清除体内的病毒,最终达成基因编辑完成的目的。
这个办法的优点就是只要编辑好一个病毒,那之后就可以让病毒自我发育壮大,最终无论是生产成本还是医疗成本都很低很低。
但这个方法的致命缺点是有很严重的免疫排斥反应,会同步出现感冒、发烧、疼痛等免疫反应现象,一不小心就会让人暴死。
之前的EBT-001基因医疗药剂就是采用这个办法,最终意外暴死的一些猴子,也证明了病毒转化法的危险性。
此外,这个病毒转化法还存在着一定的脱靶风险,导致编辑好的病毒胡乱敲除正常基因,最终有一定概率转变成癌细胞。
此外其实还存在一个隐藏的缺陷,这缺陷就是在病毒攻破人体细胞防御的时候。
自然会生产出大量的相应基因片段,而这些基因片段又会长期存在于细胞体内,长久无序胡乱漂浮下去,鬼知道是否会发生什么未知事情。
所以长久下来,这自然会存在未知的隐患,所以这个办法虽然快捷,但实际上却是相当的危险。
至于第三个对全身细胞基因进行编辑的办法就是核糖核蛋白RNP复合物导入法。
所谓的RNP复合物导入法是将sgRNA、crRNA和纯化的cas9蛋白在体外形成RNP复合物。
再通过脂质体或电转仪的方式将RNP复合物导入细胞中,从而完成细胞基因的编辑。
其优点在于进入细胞体内的RNP复合物可以直接行使功能,而不需要经过转录和翻译的过程。
此外因为其存在的时间比较短,达到24小时会自动降解,直线降低了脱靶的风险与未知隐患,安全性直线提高。
所以前世2024年正式进行临床试验的基因医疗产品,通常都是采用NP复合物导入法。
其该技术缺点也有两个,第一个缺点就是RNP复合物的设计制造成本超高,最终导致治疗价格降低不下来的问题。
至于第二个缺点就是制造出来的基因医疗药剂必须尽快立即使用。
否则因为RNP复合物的自身缺陷,其会随着时间流逝一直自动降解成为无用废渣。
当然制造完成必须要尽快使用这一点并不是什么大问题,直接让病人们自己过来工厂附近的区域治疗就行。
这反而能拉动小河镇、廉城、湛城等区域的经济,实际并不算什么缺点,反而是优点。
所以真正让人头疼的缺点只有一个,那就是制造成本超高的问题。
毕竟传统的病毒转化法只需要编辑一个病毒就够了,接下来该编辑过的病毒会自己繁衍,从此可以源源不断地低成本生产‘基因治疗药剂’。
而RNP复合物这东西想要生产,唯一的办法就是化学合成办法。
在这其中任何一点温度、抖动、压差等误差都可能... -->>
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